I malati di Alzheimer attendono il verdetto su un potenziale farmaco campione d’incassi


L’industria farmaceutica attende con impazienza una decisione da parte dei regolatori statunitensi sui potenziali farmaci di successo per l’Alzheimer. Questo farmaco è controverso, ma se approvato, diventerà il primo nuovo trattamento per questa malattia debilitante da anni.

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti dovrebbe annunciare lunedì se approvare il farmaco aducanumab di Biogen, che sostiene di rallentare la progressione della malattia di Alzheimer.

Perché questo è importante?

Se l’aducanumab sarà approvato, questa sarà una delle decisioni più importanti che la FDA avrà preso negli anni.Per molti malati di Alzheimer e le loro famiglie, si chiama rivoluzionario in un campo dove ci sono pochi trattamenti. Nessuna nuova medicina Approvato dal 2003.

Tuttavia, il farmaco prodotto da Biogen e dalla giapponese Eisai è stato oggetto di controversie e molte persone credono che questo trattamento non funzioni affatto.

Nel gennaio di quest’anno, la FDA ha ritardato la sua decisione dopo diversi mesi di ritardo. Gli investitori farmaceutici ei 6 milioni di malati di Alzheimer negli Stati Uniti aspettano nervosamente la conclusione del regolatore.

“Non c’è dubbio che questo sia il più grande doppio evento nel settore biofarmaceutico nel 2021”, ha detto l’analista di UBS Colin Bristow dell’approvazione o del rifiuto del farmaco.

Come funziona il farmaco?

Aducanumab è una terapia con anticorpi monoclonali che può essere iniettata per via endovenosa in pazienti con malattia di Alzheimer moderata.

Biogen ha affermato che il farmaco si lega alle molecole di beta-amiloide per formare placche e abbattere grumi nel cervello, riducendo così la progressione dell’Alzheimer e consentendo alle persone di continuare a svolgere attività quotidiane come pulire e fare la spesa.

Il test antidroga”Ipotesi dell’amiloide“, i suoi sostenitori ritengono che l’accumulo di placca nel cervello causi il morbo di Alzheimer.

Howard Fillit, fondatore e direttore esecutivo dell’Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, lo ha definito “il primo test rigoroso dell’ipotesi amiloide”.

Qual è la polemica sulla droga?

Dopo una serie di problemi negli studi clinici di Biogen, molti scienziati contestano l’efficacia dell’aducanumab.

Biogen Interrotto due prove Dopo che un comitato indipendente ha affermato che il farmaco non sarebbe stato efficace. Ma nell’ottobre 2020, la società ha dichiarato che una nuova analisi di un set di dati di studi più ampio ha mostrato che il farmaco era efficace se somministrato a dosi più elevate.

Biogen è stata anche criticata per aver fornito analisi dopo la sperimentazione e alcuni scienziati hanno affermato che i suoi dati non erano sufficienti per ottenere l’approvazione normativa. A novembre, il comitato consultivo della FDA contrattaccare Secondo i risultati dell’agenzia “Prova definitiva” Quell’aducanumab ha funzionato.

Caleb Alexander, professore presso la Bloomberg School of Public Health della Johns Hopkins University, ha dichiarato: “C’è un confine chiaro e chiaro. Un prodotto deve essere in grado di passare per entrare nel mercato. Il prodotto no. “Membri del panel.

“Se approvano, cadrò dalla sedia”, ha detto, aggiungendo che il via libera “segnerà una delle decisioni più importanti e peggiori che la FDA abbia preso nella storia recente”.

Perché così tante persone si oppongono all’uso di droghe?

Una serie di aziende farmaceutiche ha cercato di dimostrare l’ipotesi dell’amiloide e ha sviluppato un farmaco per rallentare la progressione della malattia di Alzheimer, ma tutte hanno fallito. Ci sono poche prove che la rimozione dell’amiloide possa ridurre la progressione della malattia.

Gli studi sospesi includono la ricerca abbandonata da Pfizer e Johnson & Johnson nel 2012 e il processo fallito di Merck nel 2017. l’anno scorso, Eli Lilly e Roche Nessuno dei due farmaci ha rallentato il tasso di declino cognitivo.

Cosa succede se viene approvato?

L’approvazione sarà accolta dalle persone con malattia di Alzheimer come un modo per andare avanti e allo stesso tempo come una testimonianza di Biogen, che da molti anni critica lo sviluppo e il trattamento dei suoi farmaci.

L’Alzheimer’s Association ha esortato la FDA ad approvare l’aducanumab, affermando che vale la pena qualsiasi trattamento che dia ai pazienti più tempo.

Gli analisti si aspettano che il farmaco diventi il ​​prodotto più venduto di Biogen, anche se le stime sui ricavi variano.

Matthew Harrison, capo della ricerca biotecnologica presso Morgan Stanley, ha affermato che le esigenze dei pazienti possono essere grandi, ma anche con l’approvazione, alcuni medici si rifiutano di usare aducanumab. “Gli investitori non sono sicuri di cosa significhi in definitiva questa dinamica”.

Si aspetta che le vendite di Biogen raggiungano i 7 miliardi di dollari USA entro il 2030, mentre Bristol di UBS si aspetta che le vendite annuali globali raggiungano un picco di 18 miliardi di dollari USA.

“Questo sarà uno dei più grandi farmaci del settore”, ha detto Bristol.

Cosa succede se viene rifiutato?

Il rifiuto di adukumab è un duro colpo per i malati di Alzheimer, che sperano di usare il farmaco per rallentare il declino mentale.

Secondo l’Alzheimer’s Association, più di 6 milioni di persone negli Stati Uniti soffrono di questa malattia e molte malattie hanno Deterioramento durante la pandemia di coronavirus Perché riduce il contatto tra parenti per rallentare la diffusione del virus.

Il rifiuto sarà anche un duro colpo per Biogen, che ha speso milioni di dollari in ricerca e sviluppo di farmaci, ma è rimasta indietro in altri settori. Dopo il precedente annuncio sul farmaco, il prezzo delle azioni dell’azienda ha subito forti oscillazioni.

“Aducanumab ha davvero danneggiato Biogen per un po’ perché è l’obiettivo principale dell’azienda e sono in ritardo nella terapia genica. [and] Nuovi trattamenti per le malattie neurodegenerative”, ha affermato Tom Shrader, amministratore delegato di BTIG.

Cosa significa la decisione della FDA per le altre aziende?

Il via libera della FDA può aumentare la fiducia nell’ipotesi dell’amiloide e promuovere gli investimenti in ulteriori ricerche. Eli Lilly sta sperimentando donanemab, un altro farmaco che rimuove l’amiloide.Le buone notizie da Biogen potrebbero aumentare la fiducia nella ricerca di Lilly.

L’analista della Bank of America Geoff Meacham ha affermato che il rifiuto “non inchioda necessariamente la bara dell’ipotesi amiloide” perché il test controverso di Biogen è difficile da confrontare con altri test. Allo stesso tempo, i progressi nella tecnologia di imaging hanno reso possibile lo screening dei pazienti in modo più efficace, prima di capire se c’è amiloide nel loro cervello.



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Autore dell'articolo: amministrazione2019

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