L’economia della malattia di Alzheimer: ne vale la pena il nuovo farmaco annuale da $ 56.000?


La faccia di Jeff Borghoff iniziò a contrarsi e poi si abbassò, sapendo cosa c’era che non andava. Quando aveva solo 51 anni, gli fu diagnosticato il morbo di Alzheimer ad esordio precoce.La sua più grande paura in quel momento era che la sua intelligenza si deteriorasse rapidamente.

Nel disperato tentativo di controllare la condizione, l’ex dirigente IT ha firmato per una sperimentazione clinica dell’aducanumab, il farmaco sperimentale di Alzheimer di Biogen. Sei anni dopo, Borghoff attribuì il controverso trattamento al prezioso tempo extra trascorso con la moglie e i tre figli.

“Siamo sempre preoccupati che tutta la mia intelligenza diminuirà drasticamente, ma finora non è stato così”, ha detto. “Ho alcuni problemi con i sintomi… Ma i farmaci richiedono più tempo, più tempo con la persona che amo, queste sono tutte cose vitali”.

Ora, dopo che l’agenzia di regolamentazione dei farmaci degli Stati Uniti ha approvato il farmaco questa settimana, molti dei 35 milioni di malati di Alzheimer stimati in tutto il mondo aspetteranno in fila per la propria speranza.

Tuttavia, per i pazienti, questa sembra essere una buona notizia. Una serie di questioni, dal costo dei farmaci alla messa in discussione delle prove della sua efficacia, metterà sotto pressione un sistema sanitario che è stato colpito dalla pandemia e potrebbe non essere in grado di soddisfare le aspettative suscitate dalle persone.

L’approvazione di questo farmaco può causare disaccordi politici e commerciali tra gli Stati Uniti ($ 56.000 all’anno) e l’Europa e molti governi europei potrebbero essere scettici sul suo valore.

A complicare il dibattito è la crescente indignazione contro la FDA Ha deciso di dare il via libera al farmaco Primo, dato che ci sono poche prove della sua efficacia. Questa settimana, tre importanti scienziati si sono dimessi dal loro comitato consultivo, il che è una straordinaria negazione del cosiddetto processo di approvazione oggettivo e basato sui dati.

Biogen inizialmente ha abbandonato il farmaco dopo che un’analisi inefficace ha dimostrato che era inefficace. Ma quando ha esaminato un set di dati più ampio, ha scoperto che i pazienti che assumevano dosi più elevate “hanno avuto benefici significativi nelle misure cognitive e funzionali come la memoria, l’orientamento e il linguaggio”.

Il professor Craig Garthwaite (Craig Garthwaite) del Northwestern University Hospital and Health Services ha affermato che l’inchinarsi della FDA ai gruppi di pressione dei pazienti e non ascoltare le opinioni dei suoi consulenti scientifici è “orribile”. Ha detto di essere “confuso” dal “pensiero che dovremmo cercare di dare speranza alle persone anche se non lo sappiamo o anche se non funziona”.

Tuttavia, gli esperti ritengono che ora che il farmaco è stato approvato dalla FDA, la compagnia di assicurazione sanitaria potrebbe sentirsi obbligata a coprire il farmaco. Inaspettatamente, l’agenzia di regolamentazione lo ha approvato per tutti i pazienti con questa malattia, non solo per i pazienti con malattia in fase iniziale studiati negli studi clinici.

Il dottore indica una scansione cerebrale.Per essere idonei all'aducanumab, i pazienti devono sottoporsi a una scansione PET o alla puntura lombare più invasiva ma solitamente più economica
Il dottore indica una scansione cerebrale. Per essere idonei all’aducanumab, i pazienti devono sottoporsi a una scansione PET o alla puntura lombare più invasiva ma solitamente più economica © Matt York/AP

La maggior parte dei pazienti americani utilizzerà Medicare, una compagnia di assicurazione sanitaria pubblica per le persone con più di 65 anni, e Biogen ha detto agli investitori che si aspetta di coprire “la stragrande maggioranza” dei pazienti. Alcuni esperti prevedono che questa diventerà presto la più grande spesa per l’assicurazione medica per i medici sui farmaci.

Il costo potenziale va ben oltre i farmaci. L’urgenza di gestirlo sembra sfidare il modello di cura della demenza esistente, che richiede diversi tipi di personale e attrezzature costose, che di solito non sono correlate al trattamento della malattia.

Secondo Premier, che rappresenta più di 4.000 ospedali statunitensi, il costo dell’infusione endovenosa di farmaci, radiologia e imaging potrebbe aumentare da $ 2.000 a $ 15.000 o più.

David Thomas, capo della politica di ricerca sull’Alzheimer nel Regno Unito, ha dichiarato: “Molte cure per i pazienti con demenza [in the UK] Viene eseguito nelle cliniche della memoria, che sono composte principalmente da psichiatri geriatrici.” A differenza dei neurologi, questi medici “di solito non hanno l’esperienza di diagnosi e monitoraggio necessaria per gestire la malattia e migliorare il trattamento”.

Ha sottolineato che un’altra grande sfida è garantire la sicurezza delle attrezzature necessarie. La diagnosi di una persona sospettata di avere questa malattia di solito comporta test cognitivi di basso profilo e non richiede hardware speciale.

Per essere idoneo all’aducanumab, il cervello di un paziente deve avere un certo livello di amiloide, che può accumularsi nei tessuti o negli organi, come determinato da una tomografia a emissione di positroni (PET) o da una scansione più invasiva. che comportano la rimozione di liquidi dalla colonna vertebrale.

I pazienti idonei devono ricevere un’infusione endovenosa di adukumab ogni 4 settimane e scansioni MRI regolari per rilevare effetti collaterali pericolosi come gonfiore e sanguinamento del cervello.

Recentemente, l’Alzheimer’s Research Center nel Regno Unito ha condotto un sondaggio tra gli psichiatri del paese: “La maggior parte delle persone afferma che occorrono fino a cinque anni per prepararsi al trattamento – solo un terzo pensa di poterlo completare entro un anno”, ha detto Thomas.

Sanjeev Sharma, un medico di Boghof e fondatore dell’Advanced Memory Institute nel New Jersey, ammette che gli ostacoli da affrontare esistono se tutti coloro che potrebbero beneficiarne devono beneficiare. Ma crede fermamente che gli Stati Uniti debbano tracciare una strada. “Se non possiamo [here]Essendo il paese più sviluppato al mondo, dove possiamo farlo? “,Lui dice.

Infografica che spiega come l'amiloide è mirata per curare il morbo di Alzheimer

“Incentivi finanziari all’uso di questo farmaco”

Soeren Mattke, direttore del Center for Improved Chronic Care presso la University of Southern California, ritiene che pochi paesi sviluppati siano attualmente completamente preparati per l’uso di questo farmaco, per non parlare dei paesi a reddito medio e dei paesi emergenti, come la Cina e il Brasile, la cui la tecnologia è molto meno matura… Infrastrutture sanitarie.

Tuttavia, ha affermato che negli Stati Uniti, i finanziamenti per le cure daranno vita a un proprio modello di business. Medicare paga al medico il 6% del prezzo del farmaco, più il costo delle infusioni e delle visite mediche.

“Gli Stati Uniti erano molto intraprendenti… Neurologi, psichiatri o geriatri si sono resi conto: ‘Beh, posso davvero vivere una buona vita distribuendo farmaci attraverso la mia pratica’. Questa è la struttura La struttura diagnostica è molto attraente per trovare pazienti ,” Egli ha detto.

Garthwaite della Northwestern ha affermato che ciò potrebbe portare a un conflitto di interessi. “Anche se pensi che non funzionerà, ci sono motivazioni economiche pratiche per l’uso di questo farmaco”.

Matek ha anche riconosciuto che gli stessi incentivi non esistono in sistemi sanitari più rigorosi e finanziati con fondi pubblici come il Canada e il Regno Unito, dove lunghe approvazioni e budget limitati possono limitare l’acquisto di attrezzature o l’assunzione di nuovi dipendenti.

“Sono un po’ nervoso per i cambiamenti avviati dal governo perché sappiamo tutti che il governo non agirà rapidamente”, ha aggiunto.

I tecnici dei laboratori Biogen di Cambridge, nel Massachusetts, usano aducanumab.Stati Uniti: per il farmaco è stato fissato un prezzo di $ 56.000 all'anno
I tecnici dei laboratori Biogen di Cambridge, nel Massachusetts, usano aducanumab. Stati Uniti: per il farmaco è stato fissato un prezzo di $ 56.000 all’anno © Biogen via AP

Negli Stati Uniti, Biogen ha contribuito a preparare più di 900 punti di infusione negli Stati Uniti per la somministrazione di farmaci. Si aspetta che le entrate nel 2021 siano “moderate”, ma ci sarà un’opportunità multimiliardaria nei prossimi anni, poiché i soli Stati Uniti hanno da 1 a 2 milioni di pazienti.

Roni Christopher, vice presidente del design e dell’intervento del gruppo di analisi di Premier, ha studiato nell’ultimo anno dallo sviluppo di valutazioni standard dello stato cognitivo dei pazienti alla formazione dei radiologi per rilevare gli effetti collaterali e persino alla valutazione se ci sono abbastanza posti nel sito di infusione .

Anche con queste intuizioni logistiche, i sistemi sanitari più esperti potrebbero non essere pronti a curare i pazienti fino all’autunno. Christopher ha affermato che la decisione della FDA di aprire il farmaco a tutti i pazienti con Alzheimer porterà a “un maggiore flusso di interesse”.

“La pressione dei consumatori o dei pazienti avrà un grande impatto qui perché questa è una malattia devastante”, ha aggiunto.

A Jeff Borghoff è stato diagnosticato il morbo di Alzheimer all'età di 51 anni.Sei anni dopo, Borghoff crede che l'aducanumab abbia fornito prezioso tempo extra a sua moglie e ai suoi tre figli
A Jeff Borghoff è stato diagnosticato il morbo di Alzheimer all’età di 51 anni. Sei anni dopo, Borghoff crede che l’aducanumab abbia fornito prezioso tempo extra a sua moglie e ai suoi tre figli © Jeff Borghoff

Conveniente?

Ancora più importante della domanda su come fornire il medicinale è quanti sistemi sanitari – e i contribuenti che lo finanziano – sono disposti a pagare per questo medicinale con un impatto limitato.

In alcune parti d’Europa, la cosiddetta “valutazione delle tecnologie sanitarie” viene utilizzata per valutare il rapporto costo-efficacia di un nuovo farmaco, ma non è stata seriamente coinvolta nella questione se il farmaco debba essere fornito ai pazienti. Nel Regno Unito, il suo National Institute of Health and Care Excellence ha una grande influenza internazionale e i funzionari temono privatamente che le crescenti aspettative non saranno facilmente realizzate.

Umer Raffat, analista di Evercore ISI, prevede che anche se l’aducanumab sarà approvato dalle autorità europee, “non consentirà un prezzo superiore a $ 10.000 all’anno”, il che metterà Biogen in un dilemma e deciderà se vendere agli Stati Uniti a cinque volte il prezzo europeo. .

Questa differenza di approccio sembra far arrabbiare i politici repubblicani, i quali credono che altri paesi che negoziano prezzi dei farmaci più economici stiano effettivamente approfittando delle innovazioni americane gratuitamente.

Dall’altra parte del canale politico, alcuni democratici stanno usando il prezzo fissato da Biogen come prova che l’assicurazione medica dovrebbe essere autorizzata a negoziare i prezzi: il governo ha scelto di non esercitare eccessivamente il suo potenziale potere contrattuale con l’industria farmaceutica.

Murray Aitken, direttore esecutivo dello Human Data Science Institute presso IQVIA, New Jersey, ritiene che la domanda su quanto il sistema sanitario dovrebbe pagare per un farmaco, nonostante i suoi difetti, offra rare speranze, che potrebbero innescare in anticipo La liquidazione pubblica che dovrebbe fare è se i governi europei debbano spendere una quota maggiore del PIL per l’assistenza sanitaria.

Ha aggiunto: “In termini di come distribuiamo la nostra ricchezza, questo potrebbe spingerci come società civile a impegnarci in un dialogo più ampio… Potrebbe innescare un dibattito e una discussione sociale più ampi, che penso potrebbero essere scaduti. “

Nella sua casa nel New Jersey, Jeff Borghoff non aveva dubbi sul valore della droga e credeva che avesse prolungato la sua vita significativa. “So che questa non è una cura e potrebbe non riparare tutto nel mio cervello danneggiato dall’Alzheimer”, ha detto Burghof. Ha aggiunto: “Ho 57 anni. Se vivrò fino ai 70 anni, starò bene. Sarà una buona corsa. Spero che la medicina mi aiuti a farlo”.



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Autore dell'articolo: Redazione EconomiaFinanza.net

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